Symtom
De flesta patienter med nydiagnostiserad ITP uppvisar inga symtom, men när symtom uppträder kan följande vara aktuella:
Hudblödningar
Purpura, lilafärgade blåmärken som kan uppstå utan att man slagit sig.
Petekier, små röda eller lilafärgade punktformiga prickar som orsakas av skador i kapillärerna, vanligen på underbenen.
Hematom, upphöjda lilafärgade svullnader som uppstår till följd av blödning eller blodansamling under huden.
Slemhinneblödningar
Till exempel näsblod och blödningar från andra slemhinnor. Även blodblåsor i munnen förekommer.
Hematuri
Onaturlig förekomst av blod i urinen.
Melena
Mörkfärgat blod i avföringen.
Menorragi
Kvinnor med ITP kan få rikliga menstruationsblödningar.
Upptäckt och diagnos
ITP är en uteslutningsdiagnos varför provtagning krävs för att utesluta andra orsaker till låga trombocyter. Utöver blodprover går man igenom patientens anamnes, sjukdomshistoria, för att hitta andra möjliga orsaker såsom infektioner, biverkningar av läkemedel eller vaccinationer och överkonsumtion av alkohol. I vissa, mer sällsynta fall tas även benmärgsprov.
Behandling
Behandling av ITP syftar till att öka antalet trombocyter, TPK, till 50 x 109 eller mer för att minska risken för blödningar. Patienter med högre TPK än så som inte uppvisar symtom behandlas vanligen inte. Vid beslut om behandling måste emellertid flera faktorer vägas in, däribland sjukdomens svårighetsgrad och varaktighet, patientens ålder, andra sjukdomar, pågående läkemedelsbehandling och hur tidigare behandlingar fungerat.
Immundämpande behandling
Förstahandsbehandling är kortison som dämpar effekten av de trombocytförstörande antikropparna. De flesta patienter svarar på kortisonbehandling inom några dagar. Om patienten har allvarliga blödningar lägger man till immunglobuliner, antikroppar som blockerar effekten av de trombocytförstörande antikropparna. Behandling med immunglobuliner ger en snabbare höjning av TPK än kortison, men effekten är kortvarigare och kan ofta räknas i enstaka veckor.
I vissa fall, om patienten har allvarliga blödningar, man också överväga transfusioner där man tillför trombocyter. Andra åtgärder som kan bli aktuella vid allvarliga blödningar inkluderar kirurgi. Ett sådant exempel är splenektomi, det vill säga att man avlägsnar mjälten, det organ där merparten av trombocyterna elimineras och de destruktiva antikropparna produceras. Splenektomi ger bra effekt hos många, men fungerar inte för alla. Personer som saknar mjälte är dessutom mer mottagliga för vissa infektioner.
Anti-CD20-antikroppar
Därtill finns monoklonala antikroppar som riktas mot CD20, ett protein som finns på ytan av en sorts vita blodkroppar som kallas B-lymfocyter och som har en viktig roll i immunsystemet som förstör trombocyterna.
Behandling med monoklonala antikroppar ska emellertid övervägas noga då den påverkar immunförsvaret på ett betydande sätt under längre tid, bland annat genom att reducera effekten av vaccinationer.
Trombopoetinreceptor-agonister
Patienter med kronisk primär ITP som är refraktära (inte hjälpta av) andra behandlingar, såsom kortikosteroider och immunglobuliner, kan behandlas med trombopoetinreceptor-agonister, förkortat TPO-Ras. Trombopoetin, TPO, är en tillväxtfaktor som stimulerar produktionen av trombocyter och TPO-Ras verkar genom att aktivera intracellulära transkriptionsvägar via TPO-receptorn. På så sätt hjälper läkemedlet benmärgen att producera fler trombocyter. Vid behandling med TPO-Ras måste dosen ställas in så att trombocytnivån inte blir alltför hög.